Anvisa aprova medicamento para tratamento da atrofia muscular espinhal

A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) aprovou, na quinta-feira (29), o registro do Evrysdi Go (risdiplam), medicamento indicado para o tratamento da atrofia muscular espinhal (AME) 5q em adultos e crianças com mais de 2 anos e peso a partir de 20 quilos. A indicação contempla pacientes com diagnóstico clínico dos tipos 1, 2 ou 3 da doença, ou com uma a quatro cópias do gene SMN2.

A AME é uma doença genética que provoca a perda de neurônios motores, causando fraqueza e perda de massa muscular. A condição pode comprometer movimentos como sentar, engatinhar e caminhar, além de afetar os músculos responsáveis pela respiração e pela deglutição. O risdiplam atua favorecendo a produção da proteína SMN completa, importante para a sobrevivência dos neurônios motores.

O medicamento é apresentado em comprimidos revestidos, que podem ser ingeridos com água ou dispersos em água não clorada. Segundo a Anvisa, a nova apresentação tem condições de armazenamento mais simples e pode ser mantida em temperatura ambiente, diferentemente da versão que exige refrigeração. Estudos clínicos apontaram resultados na função motora de pacientes tratados, mas a resposta varia conforme o quadro clínico.